A Agência Nacional de Vigilância Sanitária aprovou o registro de um novo medicamento para o tratamento da hemofilia no Brasil. O remédio, chamado QFITLIA (fitusirana sódica), foi desenvolvido pela Sanofi Medley e poderá ser utilizado por pacientes a partir de 12 anos para prevenir ou reduzir episódios de sangramento associados à doença.
A nova terapia é indicada para pessoas com hemofilia A ou hemofilia B, independentemente de possuírem ou não inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX. Esses fatores são proteínas essenciais responsáveis pelo processo de coagulação do sangue.
De acordo com a agência reguladora, o medicamento recebeu prioridade no processo de análise por se tratar de uma condição rara e de grande impacto na qualidade de vida dos pacientes.
Dados do relatório Perfil das Coagulopatias Hereditárias no Brasil, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, indicam que o país possui atualmente 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia. Deste total, 11.863 apresentam hemofilia do tipo A, considerada a forma mais comum da doença, enquanto 2.339 convivem com a hemofilia do tipo B.
O que é a hemofilia
A hemofilia é uma doença genética que compromete a capacidade do organismo de interromper sangramentos. A condição ocorre devido à deficiência ou ausência de proteínas responsáveis pela coagulação sanguínea.
No caso da hemofilia A, há deficiência do fator VIII de coagulação. Já na hemofilia B, o problema está relacionado à falta do fator IX.
Sem essas proteínas, o corpo tem dificuldade para produzir trombina — uma enzima fundamental para a formação de coágulos e cicatrização de feridas. Como consequência, pessoas com a doença podem apresentar sangramentos prolongados ou recorrentes.
A hemofilia está associada ao cromossomo X, o que explica por que a doença se manifesta quase exclusivamente em homens. Mulheres geralmente são portadoras do gene, mas raramente apresentam sintomas graves.
A gravidade da doença pode variar conforme o nível de atividade dos fatores de coagulação presentes no sangue.
Nos casos considerados graves, o paciente pode sofrer hemorragias espontâneas, principalmente em articulações e músculos. Já nas formas leves ou moderadas, os sangramentos costumam ocorrer após traumas, procedimentos cirúrgicos ou acidentes.
Segundo a Anvisa, um dos principais desafios clínicos da doença está justamente nas hemorragias articulares, que podem causar danos permanentes caso não sejam tratadas adequadamente.
“O maior desafio clínico reside nas articulações e músculos, locais onde as hemorragias são mais frequentes, embora qualquer órgão possa ser comprometido”, explicou a agência em nota.
Por esse motivo, o diagnóstico precoce e o acompanhamento médico constante são considerados essenciais para evitar complicações e garantir melhor qualidade de vida aos pacientes.
Tratamento mais prático
Um dos principais avanços do novo medicamento aprovado pela Anvisa está na forma de aplicação e na frequência do tratamento.
Atualmente, os protocolos terapêuticos utilizados para o controle da hemofilia exigem infusões intravenosas frequentes de fatores de coagulação, muitas vezes realizadas três ou quatro vezes por semana.
Com a nova terapia baseada na fitusirana sódica, a aplicação passa a ser subcutânea e realizada apenas uma vez a cada dois meses, o que representa uma mudança significativa na rotina dos pacientes.
Para a presidente da Federação Brasileira de Hemofilia, Tania Maria Onzi Pietrobelli, a aprovação do medicamento representa uma conquista aguardada há anos pela comunidade que convive com a doença.
Segundo ela, a nova tecnologia tem potencial para melhorar significativamente o dia a dia dos pacientes e de suas famílias.
“Como a hemofilia é uma condição crônica, isso impacta diretamente a qualidade de vida dos pacientes e de seus familiares. Com essa nova tecnologia, as pessoas poderão viver sem precisar focar constantemente na doença”, afirmou.
A dirigente também destacou que o tratamento mais espaçado e menos invasivo contribui para ampliar a autonomia dos pacientes.
Impacto no sistema de saúde
Além de beneficiar diretamente os pacientes, especialistas apontam que a nova terapia pode trazer impactos positivos também para o sistema de saúde.
Segundo Tania Pietrobelli, a redução da frequência das aplicações e a maior autonomia no tratamento podem diminuir a demanda por atendimentos frequentes em centros especializados.
Isso pode ajudar a reduzir a sobrecarga das unidades de referência e permitir um acompanhamento mais personalizado dos pacientes.
“A aprovação desse medicamento também melhora a logística de atendimento e o fluxo nos centros de tratamento de hemofilia”, explicou.
Melhor adesão ao tratamento
Outro aspecto destacado por especialistas é a possibilidade de aumento da adesão ao tratamento.
A presidente da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia, Mariana Battazza, afirmou que muitos pacientes enfrentam dificuldades para manter o tratamento tradicional devido à frequência das infusões.
Segundo ela, pesquisas recentes indicam que a adesão incompleta às terapias atuais pode comprometer os resultados clínicos.
“Em nossa pesquisa sobre a jornada dos pacientes com hemofilia A e B no Brasil, percebemos que os resultados dos tratamentos com fatores de coagulação são piores do que o esperado justamente porque as barreiras para manter o tratamento são grandes”, explicou.
Nesse contexto, a nova medicação pode representar um avanço importante ao tornar o tratamento mais simples e menos invasivo.
Para especialistas e representantes de associações de pacientes, a aprovação da terapia abre caminho para novas abordagens no cuidado da hemofilia e reforça a importância de investimentos contínuos em inovação para doenças raras.
Fonte : Agência Brasil
